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Was ist es?

Glybera ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Alipogentiparvovec enthält. Es ist als Injektionslösung erhältlich.

Glybera gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln für neuartige Therapien, die „Gentherapeutikum“ genannt werden. Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.

 

Wofür wird es angewendet?

Glybera wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz angewendet, die trotz fettarmer Diät an schweren oder multiplen Pankreatitis-Schüben (Entzündung der Bauchspeicheldrüse) leiden.

Lipoprotein-Lipase-Defizienz ist eine seltene Krankheit, bei der Patienten einen Defekt im Gen für Lipoprotein-Lipase aufweisen, ein Enzym, das für den Fettabbau verantwortlich ist. Patienten mit dieser Erkrankung müssen eine strenge fettarme Diät einhalten und neigen zu wiederholten Pankreatitis- Schüben, was eine schwere und lebensbedrohliche Komplikation darstellt.

Glybera ist nur für Patienten angezeigt, deren Erkrankung durch einen geeigneten Gentest bestätigt wurde und die nachweisbare Spiegel des Lipoprotein-Lipase-Enzyms im Blut aufweisen.

Da es nur wenige Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz gibt, gilt die Krankheit als selten, und Glybera wurde am 8. März 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

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Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 

Wie wird es angewendet?

Glybera sollte nur unter Aufsicht eines Arztes mit Sachkenntnis in der Behandlung von Lipoprotein- Lipase-Defizienz und Gentherapie verschrieben und verabreicht werden.

Glybera wird als einmalige Behandlung mit mehreren Injektionen in die Ober- und Unterschenkelmuskeln verabreicht. Die Menge des zu injizierenden Arzneimittels sowie die Anzahl an Injektionen hängen vom Gewicht des Patienten ab. Wenn Sie weitere Informationen über die zu verabreichende Dosis von Glybera benötigen, lesen Sie bitte die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR).

Drei Tage lang vor der Behandlung mit Glybera und zwölf Wochen lang danach erhalten die Patienten eine immunsuppressive Therapie, um die Reaktion des körpereigenen Immunsystems gegen das Arzneimittel zu reduzieren. Aufgrund der mehrfachen Injektionen ist es ratsam, es zusammen mit einem Spinal- oder Regionalanästhetikum (Arzneimittel, die bestimmte Teile des Körpers betäuben, um Schmerzen zu blockieren) zu verabreichen.

 

Wie wirkt es?

Der Wirkstoff von Glybera, Alipogentiparvovec, wird von einem Virus abgeleitet, das in der Weise modifiziert wurde, dass es das Lipoprotein-Lipase-Gen in die Körperzellen transportieren kann. Bei Injektion in die Muskeln korrigiert es die Lipoprotein-Lipase-Defizienz, indem es die Muskelzellen in die Lage versetzt, das Enzym zu bilden. Das von diesen Zellen gebildete Enzym kann beim Fettabbau im Blut helfen und so die Anzahl an Pankreatitis-Schüben senken und die Schwere der Erkrankung verbessern.

Das modifizierte Virusmaterial, das für Glybera verwendet wird, verursacht keine Infektionen und kann keine Kopien von sich selbst bilden.

 

Wie wurde es erforscht?

Die Wirkungen von Glybera wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Glybera wurde an 27 Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz, die eine fettarme Diät einhielten, untersucht. Die meisten Patienten, denen Glybera verabreicht wurde, erhielten zudem eine immunsuppressive Therapie. Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Reduzierung der Blutfettwerte nach Mahlzeiten sowie die Senkung der Anzahl an Pankreatitis-Schüben.

 

Welche Vorteile hat es in den Studien gezeigt?

Die Daten zeigten bei einigen Patienten eine Reduzierung der Blutfettwerte nach Mahlzeiten. Einige Patienten wiesen auch eine Senkung der Anzahl an Pankreatitis-Schüben und weniger Krankenhausaufnahmen und Aufenthalte auf Intensivstationen auf. Obwohl Daten nur für eine kleine Anzahl an Patienten vorliegen, weisen die Ergebnisse darauf hin, dass Glybera für Patienten mit schweren oder multiplen Pankreatitis-Schüben von Nutzen sein würde.

 

Gibt es verbundene Risiken?

Eine sehr häufige Nebenwirkung, die im Zusammenhang mit Glybera berichtet wurde, waren Schmerzen in den Beinen nach den Injektionen, was bei einem Drittel der Patienten auftrat. Andere

Glybera
EMA/749692/2012

häufig berichtete Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, Müdigkeit, Hyperthermie (erhöhte Körpertemperatur) und Kontusionen (blaue Flecken). Bei einem Patienten wurde sieben Wochen nach der Behandlung eine Lungenembolie (Blutgerinnsel in den Blutgefäßen der Lungen) diagnostiziert. Aufgrund der geringen Anzahl an behandelten Patienten gibt es kein vollständiges Bild von der Häufigkeit und den Merkmalen der Nebenwirkungen unter Glybera. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Glybera berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Glybera darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Alipogentiparvovec oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es darf auch nicht bei Patienten mit Immundefizienz (geschwächtes Immunsystem), erhöhtem Risiko für Blutungen oder Muskelerkrankung verabreicht werden. Antikoagulanzien, die eine Blutung verstärken können, dürfen eine Woche vor der Behandlung mit Glybera bis einen Tag danach nicht angewendet werden. Die Patienten dürfen auch keine oralen Kontrazeptiva anwenden.

 

Warum wurde es zugelassen?

Nach sorgfältiger Abwägung der gesamten Evidenz und der Umstände der Erkrankung, einschließlich ihrer extremen Seltenheit, gelangte der CHMP zu dem Schluss, dass die Ergebnisse aus den Studien zeigen, dass der Nutzen von Glybera gegenüber seinen Risiken bei Patienten, die trotz fettarmer Diät an schweren oder multiplen Pankreatitis-Schüben leiden, überwiegt. Dies ist eine Untergruppe von schwer betroffenen Patienten mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf. Der CHMP empfahl daher, dem Arzneimittel eine Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Glybera wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen zu Glybera zu erlangen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Glybera noch erwartet?

Gemäß den Bedingungen der Zulassung ist das Unternehmen dazu verpflichtet, weitere Daten zu den Blutfettwerten nach Mahlzeiten und der Immunreaktion auf Glybera bei neuen Patienten vorzulegen. Das Unternehmen wird darüber hinaus Daten aus einem Register zur Überwachung der Ergebnisse bei Patienten, die mit Glybera behandelt werden, bereitstellen.

drug.measures

Das Unternehmen hat ein Programm für den beschränkten Zugriff eingeführt, um sicherzustellen, dass Glybera nach bestätigter Diagnose angemessen angewendet wird. Das Arzneimittel wird nur Ärzten zugänglich sein, die entsprechende Schulungsmaterialien erhalten haben, und nur bei Patienten angewendet werden, die am Register teilnehmen.

Weitere Informationen über Glybera

Am 25. Oktober 2012 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Glybera in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Glybera finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Glybera benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Glybera
EMA/749692/2012

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Glybera finden Sie auf der Website der Agentur unter ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 10-2012 aktualisiert.

Glybera
EMA/749692/2012