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Was ist es?
Ruconest ist ein Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung. Es enthält den Wirkstoff Conestat alfa.
Wofür wird es angewendet?
Ruconest wird zur Behandlung von Anfällen von hereditärem Angioödem bei Erwachsenen und Jugendlichen angewendet. Bei Patienten mit Angioödem treten Anfälle von Schwellungen an unterschiedlichen Stellen des Körpers auf, wie im Gesicht, an den Extremitäten oder im Darmbereich, und verursachen Beschwerden und Schmerzen. Ruconest wird bei Patienten angewendet, deren hereditäres Angioödem mit natürlich niedrigen Spiegeln eines als „C1-Esterase-Inhibitor“ bezeichneten Proteins einhergeht.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird es angewendet?
Die Behandlung mit Ruconest sollte unter Aufsicht eines Arztes erfolgen, der über Erfahrung in der Diagnose und Behandlung des hereditären Angioödems verfügt. Das Arzneimittel darf nur von einem Angehörigen der Heilberufe verabreicht werden.
Ruconest wird als langsame Injektion in die Vene über etwa fünf Minuten verabreicht. Die Dosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Normalerweise ist eine Injektion zur Behandlung eines Anfalls ausreichend, es kann aber eine zweite Injektion verabreicht werden, wenn sich der Zustand des
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Patienten nach der ersten Injektion nicht zufriedenstellend gebessert hat. Eine Verabreichung von mehr als zwei Injektionen innerhalb von 24 Stunden an einen Patienten ist nicht zulässig.
Wie wirkt es?
Das Protein C1-Esterase-Inhibitor wird zur Steuerung des „Komplement-“ und des „Kontakt-“systems benötigt. Hierbei handelt es sich um Proteingruppen im Blut, die Infektionen bekämpfen und eine Entzündung hervorrufen. Bei Patienten mit niedrigen Konzentrationen des C1-Inhibitors kommt es zu einer übermäßigen Aktivität dieser beiden Systeme, die zu den Symptomen des Angioödems führt. Der Wirkstoff in Ruconest, Conestat alfa, ist eine Kopie des C1-Esterase-Inhibitor-Proteins und wirkt genauso wie das natürliche körpereigene Humanprotein. Bei der Gabe während eines Angioödemanfalls unterbindet Conestat alfa die überschießende Aktivität und lindert so die Symptome des Patienten.
Conestat alfa wird nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie“ bezeichnet wird: Es wird aus der Milch von Kaninchen extrahiert, denen im Vorfeld Gene übertragen wurden, die sie in die Lage versetzen, das humane Protein in ihrer Milch zu produzieren.
Wie wurde es erforscht?
Ruconest wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 70 Erwachsenen und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem untersucht, das durch einen niedrigen Spiegel des Proteins C1-Esterase- Inhibitor bedingt ist. Trat ein Anfall auf, erhielten die Patienten eine von zwei Dosen Ruconest (50 oder 100 Einheiten/kg) oder Placebo (eine Scheinbehandlung). Die Patienten, denen die niedrigere Ruconest-Dosis verabreicht wurde, konnten eine zweite Dosis bis zu vier Stunden nach der ersten Gabe erhalten. Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Dauer bis zum Eintritt einer Besserung der Symptome. Die Verbesserung wurde durch die Patienten beurteilt, die den Schweregrad ihrer Symptome auf einer Skala von 0 bis 100 einstuften.
Welche Vorteile hat es in den Studien gezeigt?
Ruconest verbesserte die Symptome der Patienten mit Angioödemanfall wirksamer als Placebo. Bei Patienten, die Ruconest in einer Dosis von 50 bzw. 100 Einheiten/kg erhielten, zeigte sich nach einer bzw. zwei Stunden eine erste Besserung. Bei Patienten, die Placebo erhielten, zeigte sich in einer Studie nach vier Stunden und in der anderen Studie nach über acht Stunden eine erste Besserung.
Die Mehrzahl der Patienten wurde erfolgreich mit der Dosis von 50 Einheiten/kg behandelt. Nur etwa 10 % von ihnen benötigten eine zweite Dosis. Die Erfolgsquote dieser Dosis war mit derjenigen der höheren Dosis Ruconest vergleichbar.
Gibt es verbundene Risiken?
Die häufigste Nebenwirkung von Ruconest (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind Kopfschmerzen. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Ruconest berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
Ruconest darf nicht bei Patienten mit bekannter oder vermuteter Kaninchenallergie angewendet werden. Die vollständige Auflistung der Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
Ruconest |
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EMA/202248/2016 |
Warum wurde es zugelassen?
Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ruconest gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
