FIRDAPSE 10 mg Tabletten
Was ist es?
Firdapse ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Amifampridin enthält. Es ist als Tabletten (10 mg) erhältlich.
Wofür wird es angewendet?
Firdapse wird zur symptomatischen Behandlung des Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndroms (LEMS) bei Erwachsenen angewendet. Bei der Krankheit LEMS leiden die Betroffenen an einer Muskelschwäche, die durch eine gestörte Übermittlung elektrischer Impulse von den Nerven an die Muskeln bedingt ist.
Da es nur wenige Patienten mit LEMS gibt, gilt die Krankheit als selten, und Firdapse wurde am 18. Dezember 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird es angewendet?
Die Behandlung mit Firdapse sollte nur unter Aufsicht eines Arztes eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von LEMS besitzt.
Die empfohlene Anfangsdosis von Firdapse beträgt 15 mg pro Tag und kann alle vier bis fünf Tage um 5 mg auf eine Tageshöchstdosis von 60 mg gesteigert werden. Firdapse wird verteilt auf drei bis vier Dosen täglich eingenommen; eine Einzeldosis darf 20 mg nicht überschreiten. Firdapse ist zu den Mahlzeiten einzunehmen.
1 Früher: Zenas.
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Wie wirkt es?
Um die Kontraktion der Muskeln zu ermöglichen, müssen die Nerven mithilfe des chemischen Botenstoffs Acetylcholin elektrische Impulse an die Muskeln übermitteln. Acetylcholin wird während der so genannten Depolarisation aus den Nervenenden freigesetzt.
Der Wirkstoff in Firdapse, Amifampridin, ist ein Kaliumkanalblocker; er verhindert, dass geladene Kaliumpartikel die Nervenzellen verlassen. Hierdurch wird die Depolarisation verlängert, so dass die Nerven mehr Zeit haben, Acetylcholin freizusetzen und damit die Muskelkontraktion zu stimulieren.
Wie wurde es erforscht?
Da Amifampridin-haltige Arzneimittel in der Europäischen Union (EU) seit mehr als 20 Jahren angewendet werden, legte das Unternehmen die Ergebnisse von Studien aus der wissenschaftlichen Literatur zu Amifampridin vor, um die Anwendung von Firdapse zu unterstützen. In zwei veröffentlichten Studien, an denen insgesamt 38 Erwachsene mit LEMS teilnahmen, wurde Amifampridin mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit stützten sich auf die Beurteilung der Muskeltätigkeit anhand einer Bewertungsskala, entweder der NDS-Skala (Neurological Disability Score) oder der QMG-Skala (Quantitative Myasthenia gravis Score). Patienten mit niedrigeren NDS- oder QMG-Werten verfügen über eine bessere Muskelfunktion. In einer weiteren Studie wurden die Daten aus den zwei veröffentlichten Studien kombiniert auf das Summenmuskelaktionspotenzial (CMAP – compound muscle action potential) untersucht. Das CMAP ist ein Maß für die elektrische Aktivität in Muskeln. Darüber hinaus wurde die Wirkung von Firdapse auf das QT-Intervall (die elektrische Aktivität des Herzens) untersucht.
Welche Vorteile hat es in den Studien gezeigt?
Firdapse war bei der Behandlung von Patienten mit LEMS wirksamer als Placebo. In einer Studie sank der NDS-Wert bei Patienten, die Firdapse einnahmen, von 40 auf 22 Punkte, während er bei Patienten unter Placebo auf 35 Punkte sank. Die zweite Studie ergab einen Rückgang des QMG-Wertes von
2 Punkten bei Patienten unter Firdapse, verglichen mit einem Anstieg von 0,25 Punkten bei Patienten unter Placebo. In der dritten, kombinierten Studie zeigten die Patienten unter Firdapse stärkere Verbesserungen des CMAP als Patienten, die Placebo erhielten. In der QT-Studie wurden keine Auswirkungen von Amifampridin auf die Herzaktivität beobachtet, was sich an den Elektrokardiogrammen gesunder Studienteilnehmer zeigte.
Gibt es verbundene Risiken?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Firdapse sind Parästhesie (ungewöhnliche Empfindungen wie Kribbeln) und gastrointestinale Störungen wie Oberbauchschmerzen, Durchfall (Diarrhö), Übelkeit und Magenschmerzen.
Firdapse darf weder bei Patienten mit Epilepsie noch bei Patienten mit unkontrolliertem Asthma oder angeborenen QT-Syndromen (Herzrhythmusstörungen) angewendet werden. Es darf nicht mit Sultoprid (einem antipsychotischen Arzneimittel) oder mit Arzneimitteln angewendet werden, die bekanntermaßen zu einer Verlängerung des QTc-Intervalls (einer Veränderung der elektrischen Herzaktivität) führen. Des Weiteren darf es nicht mit Arzneimitteln angewendet werden, die eine geringe therapeutische Breite besitzen. Arzneimittel mit geringer therapeutischer Breite können leicht Nebenwirkungen verursachen, wenn sie in einer geringfügig höheren als der empfohlenen Dosis verabreicht werden.
Firdapse |
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EMA/194554/2014 |
Die vollständige Auflistung aller Nebenwirkungen und Einschränkungen im Zusammenhang mit Firdapse ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
Warum wurde es zugelassen?
Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Firdapse gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Firdapse wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, umfassende Informationen zu Firdapse zu erlangen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.
